• Testo INTERROGAZIONE A RISPOSTA IN COMMISSIONE

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Atto a cui si riferisce:
C.5/09264    la policitemia vera (PV) e la trombocitemia essenziale (TE) sono tumori del midollo, associati ad una sovrapproduzione di cellule ematiche che può provocare gravi complicazioni...



Atto Camera

Interrogazione a risposta in commissione 5-09264presentato daMARCON Giuliotesto diMartedì 26 luglio 2016, seduta n. 662

   MARCON e NICCHI. — Al Ministro della salute . — Per sapere – premesso che:
   la policitemia vera (PV) e la trombocitemia essenziale (TE) sono tumori del midollo, associati ad una sovrapproduzione di cellule ematiche che può provocare gravi complicazioni cardiovascolari (ad esempio trombosi venose e arteriose), formazione di coaguli di sangue, ictus, e infarto;
   sia per la PV che per la TE l'unico farmaco approvato e rimborsabile in Italia è un chemioterapico orale: l’«Idrossiurea»;
   per la TE è approvata e rimborsabile l’«Anagrelide», farmaco gravato però da seri effetti collaterali a livello cardiologico e indicato solo per l'abbassamento di piastrine e non di altri valori ematologici e quindi inadatto in quei casi in cui risultano alterati anche altri valori oltre alle piastrine;
   per la PV dall'aprile 2015 risulta invece approvato anche lo Jakavi, per pazienti risultati intolleranti o resistenti ad Idrossiurea, ma il farmaco in Italia, a differenza degli altri Paesi europei, risulta a tutto oggi ancora non rimborsabile e quindi inaccessibile;
   circa il 20/25 per cento dei pazienti sono intolleranti o resistenti ad Idrossiurea. Inoltre, tale farmaco non può essere assunto da pazienti giovani che intendono programmare una gravidanza (è tetratogeno) ed è molto rischioso, essendo un chemioterapico, in caso di lunghe assunzioni;
   i pazienti di TE, in caso di impossibilità ad assumere idrossiurea o Anagrelide, possono assumere come farmaco off label, in base alla legge n. 648 del 1996, l’«interferone alfa ricombinante» (peraltro indicato dalle linee guida europee come farmaco di prima scelta terapeutica sia per PV che per TE, al pari dell'Idrossiurea);
   in Italia, a differenza degli altri Paesi europei, viene fornito solo «interferone alfa ricombinante non pegilato», farmaco gravato da pesantissimi effetti collaterali (ad esempio febbre, tiroiditi, stati depressivi, dolori articolari, perdita di capelli), che comporta l'abbandono della terapia per gran parte di pazienti;
   esiste da anni un altro tipo di interferone alfa ricombinante, l'interferone «pegilato» che, in quanto rivestito di una sostanza, il polietilene glicole, permette di rallentare il tempo di eliminazione del farmaco nell'organismo e quindi di somministrarlo con minor frequenza, riducendo gli effetti collaterali e migliorandone l'efficacia;
   in Europa da anni è, invece, fornito solo «interferone alfa pegilato» («pegasys» o «pegintron») come farmaco off label e anche negli Stati Uniti il pegilato è rimborsato dalle assicurazioni;
   è convinzione diffusa fra gli ematologi europei, e anche italiani, che l'interferone pegilato sia più tollerabile e più efficace dell'interferone non pegilato (d'altra parte è così anche per le altre patologie, come l'epatite C, per le quali anche in Italia l'interferone non pegilato è stato completamente sostituito da interferone pegilato);
   dal punto di vista economico la differenza economica è irrisoria tra la forma pegilata e l'equivalente dose non pegilata (126,55 euro versus 91,5 euro);
   i pazienti di PV, in caso di impossibilità ad assumere Idrossiurea non hanno in Italia alcuna alternativa, poiché lo Jakavi, altro farmaco già approvato, non è attualmente rimborsabile;
   attualmente ci sono quindi in Italia pazienti in larga parte giovani malati di TE o PV che risultano avere una «malattia fuori controllo» con elevato rischio di vita o di complicanze invalidanti –:
   quali siano le ragioni che ostano alla prescrizione off label del pegilato per la trombocitemia essenziale quanto per la policitemia vera come accade negli altri Paesi europei;
   se e quali iniziative il Governo intenda adottare affinché si possa lasciare facoltà al medico di prescrivere off label anche l'interferone alfa ricombinante pegilato;
   se e quali iniziative il Governo intenda adottare affinché anche in Italia, come negli altri Paesi europei, si renda rimborsabile e quindi accessibile per policitemia vera, il farmaco Jakavi. (5-09264)